В прошлом году Архангельскую область потрясла история маленькой северодвинки Вики Снегирёвой, страдающей редким генетическим заболеванием – спинально-мышечной атрофией. Девочке, которой требуется самое дорогое лекарство в мире – «Золгенсма» – собирали деньги всем регионом в течение долгих месяцев. Об истории малышки и её семьи снимали сюжеты на телевидении, писали в СМИ. Информация о сборе денег мелькала везде – от пачек с молоком до автобусов.

23 ноября 2021 года – в первый день рождения Вики – сбор удалось закрыть. 121 миллион рублей был собран. Казалось бы, большая победа для маленького человека. Но сейчас уже февраль, а заветное лекарство девочка так и не получила.

Ситуация осложнилась тем, что препарат был зарегистрирован в России. На самом деле такой шаг Минздрава, наверное, должен был упростить доступ к лекарству для пациентов со СМА, но для многих семей это лишь поставило дополнительные препятствия.

Теперь, после регистрации препарата в России, закупать препарат может только благотворительный фонд «Круг добра». Лечение же будут проходить дети, которых этот фонд «одобрит». 121 миллион рублей, который северяне собрали на лечение Вики, находится в другом фонде – «Звезда на ладошке». В «Круге добра» же малышке отказали из-за того, что она «не прошла по возрасту». Также в фонде отметили, что через «Круг добра» девочка получает другое лекарство – «Спинразу». Разница между ней и «Золгенсмой» в том, что «Спинразу» нужно вводить постоянно, а «Золгенсму» – лишь единожды. Родители девочки хотят, чтобы малышка прошла лечение именно «Золгенсмой».

«Мы очень торопились собрать эту огромную сумму, чтобы как можно быстрее ввести Викуле препарат… В декабре мы получили назначение на введение Золгенсма у нас в России на коммерческой основе. И поскольку препарат был зарегистрирован, все ждали постановления, которое разрешит ввоз препарата в страну. И в январе это постановление было подписано. Сейчас ввозить препарат в страну разрешено фонду «Круг добра». А что с остальными благотворительными фондами? Непонятно…», – пишет мать девочки Ирина Снегирева. Сейчас семья девочки написала обращение в Минздрав РФ с просьбой разрешить ввоз препарата.

Также на сайте «Круга добра» 9 декабря появился список ограничений, из-за которых ребёнку может быть отказано во введении препарата. Вот они:

• вес пациента больше 21 кг;
• необходимость механической вентиляции легких более 16 часов в сутки в течение 14 дней подряд и более, вне периода инфекционных и иных острых заболеваний;
• наличие гастростомы или постоянного использования назогастрального зонда или отсутствие функции глотания.

Отметим, что в Европе и США наличие гастростомы не является прямым противопоказанием для лечения «Золгенсмой». Также позитивный опыт лечения детей с гастростомой или трахеостомой есть и у федеральных медицинских центров Москвы. Как указывается в статье издания SOTA, ранее успешно были вылечены Илья Шахов и Павел Серейкин, у которых было это противопоказание.

С отказами в лечении столкнулась не только семья Снегирёвых. Так, например, в Воронежской области в лечении отказали Арсению Лихачёву – его семье отказ в «Золгенсме» озвучивали уже дважды. Он не имел противопоказаний, однако врачи посчитали, что в его состоянии прослеживается «положительная динамика», вызванная лечением препаратом «Рисдиплам». Сейчас, благодаря общественному резонансу, вопрос о назначении Арсению «Золгенсмы» был отправлен на пересмотр. Деньги для мальчика собирал тот же фонд, что и для Вики – «Звезда на ладошке».

«Мы не знаем, что делать. Шести детям закрыты сборы, но мы не можем закупить препарат, потому что нельзя. При СМА значительную роль играет время, поэтому нельзя ждать апреля-мая, пока препарат выйдет на рынок. Мы думаем, что делать сейчас: то ли пытаться „пробить“ ситуацию для шестерых детей, чтобы им разрешили ввоз препарата, то ли собирать дополнительные средства, чтобы ставить укол не в России», — цитирует основательницу фонда «Звезда на ладошке» Алёну Хмельницкую издание «Знак».

3 февраля консилиум врачей отказал в лечении «Золгенсмой» Марку Угрехелидзе из Краснодарского края. Врачи посчитали «нецелесообразным» лечить ребёнка «Золгенсмой», поскольку у него был также был отмечен «положительный эффект» от приема «Рисдиплама». Он выражался в «увеличении двигательной активности». Родители «положительных изменений» в состоянии здоровья своего ребёнка отметить не могут. В сборе денег Марку помогал «Фонда Ройзмана» – благотворительная организация экс-мэра Екатеринбурга.



Аналогичная ситуация – в Забайкалье у Мишель Прощенко. Консилиум врачей, вопреки рекомендациям лечащих докторов и утверждённым «Кругом добра» критериям, отказал семье девочки в лечении «Золгенсмой». У неё также обнаружили «положительную динамику» в состоянии здоровья. Сейчас девочке собирают на кресло-коляску.



И это далеко не все случаи, когда детям со СМА отказывали в «Золгенсме».  Кирилл Петров, Тимур Лесной, Вова Сологуб, Марк Угрехелидзе, Костя Катков, Асият Гаджимусаева — сборы на лечение всем этим детям уже закрыты, однако заветную «Золгенсму» они всё ещё не получили.

Как сложится судьба детей, которым отказали в лечении «Золгенсмой», на данный момент приходится только гадать. Поспособствует ли общественный резонанс пересмотру решений о необходимости лечения детей со СМА, пока непонятно, однако тенденция, увы, развивается нехорошая. Родителям и маленьким пациентам хочется лишь пожелать терпения и стойкости.

Дарья Порядина